台媒关注患罕见病女孩赴大陆就医“求活”，其母曾写信请蔡英文救女儿

毋问我从哪里来

毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:06
小沂母亲曾写信请蔡英文救女儿小沂1岁8个月那年被确诊有脊髓性肌萎缩症，台北TVBS新闻网2021年7月底曾对 ...

台网民：当局普发现金不如救罕见病患者

台湾女童小沂在大陆被救治消息迅速被台媒关注到。

台湾联合新闻网称，本身也是SMA病友、长年争取新药给付的台湾“生命之窗慈善协会”理事长李怡洁，14日晚在脸书（Facebook）上转发相关报道，称自己感动又无可奈何，因为在台湾400多位SMA病友都没有健保支持，被台湾健保放弃的SMA病友只好前往大陆。李怡洁恳求民进党当局让正等待救命药的400多名SMA病友得到同样温暖的希望和感动。

有台湾网民留言感叹民进党当局“不应该齐头式的发6000元，而是要照顾需要帮助的人”，也有人留言说“台湾超征税收，宁可普发现金，却不愿健保给付罕见病药，很不友善！”

面对网民感叹“超征税收怎不愿让健保给付罕见病药”，台大医院基因学部暨小儿部主治医师胡务亮说，台湾健保给付的脚步真的很慢，关于罕见病给付费用的声音也实在是“太小太小了”，根本传不到可以决定超征税收该怎么用的“那个阶层”。

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“每一个小群体都不该被放弃！”这份温暖跨越了一湾浅浅的海峡！

2023-01-16 19:33 来源:大洋网

1月15日晚9时20分许，当飞机稳稳降落台湾桃园国际机场，结束在祖国大陆78天“暖心之旅”的李女士和女儿小沂离家越来越近。从忐忑不安到满怀感动，这一趟旅程她们真切感受了祖国的温暖。

而在其身后，她和女儿的故事犹如一块巨石投入湖中，正在掀起阵阵涟漪。

1月14日下午，广州日报和东莞市卫生健康局官方微信推送了台湾女童小沂专程赴东莞打全球首个SMA精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液的报道后，在海峡两岸引发强烈反响，无数网友被他们的故事打动。

                               
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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:07
“每一个小群体都不该被放弃！”这份温暖跨越了一湾浅浅的海峡！

2023-01-16 19:33 来源:大洋网

随后，东莞发布、人民日报、南方网、环球网、环球时报、中央人民广播电台、中共广东省委台湾工作办公室，以及台湾联合新闻网等权威媒体、权威部门官微纷纷接力；新华社广东分社、台湾分社也将在两岸同时深入采访此事。

这正是李女士所愿。在台湾还有400多位SMA病友正等待救命药，已经有台湾的病友联系她，也想来东莞打诺西那生钠，“我盼望台湾所有SMA宝贝都能享受这个福利，都能来感受祖国的温暖。”

目前，台湾规定7岁以下患儿符合相关条件可免费注射诺西那生钠，超过7岁只能自己负担，而全额自费的话一针就得约232万元新台币，约合人民币51万多元，打一年的费用普通家庭根本无法承受。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:07
随后，东莞发布、人民日报、南方网、环球网、环球时报、中央人民广播电台、中共广东省委台湾工作办公室， ...

                               
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2021年11月，国家医保局谈判代表张劲妮“灵魂砍价”后，诺西那生钠注射液在祖国大陆的费用从每针近70万元降至3.3万元，如果有社保，自费部分仅需1万多元。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:07
2021年11月，国家医保局谈判代表张劲妮“灵魂砍价”后，诺西那生钠注射液在祖国大陆的费用从每针近70万 ...

众多SMA患儿的期盼梦想成真

按照诺西那生钠注射液生产厂家的规定：在第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量，这样算下来，在台湾和在祖国大陆打诺西那生钠注射液费用相差巨大。

小沂在东莞市妇幼保健院已经注射了4针诺西那生钠，因为没有社保，所以她是自费，每一针的费用3.3万元。

                               
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李女士说，从台湾来东莞打诺西那生钠，最大的障碍是费用结算的问题，台湾没有支付宝和微信这两种支付方式，台湾家长来大陆带的现金数量有限制，台湾银行卡又没法直接在大陆刷，“我是请在东莞的台湾朋友帮我用人民币支付，我再请家人将费用转到她的台湾账户上。”居住在东莞的台湾同胞众多，东莞早已成为他们的“第二故乡”。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:08
众多SMA患儿的期盼梦想成真
按照诺西那生钠注射液生产厂家的规定：在第0天、第14天、第28天和第63天给予 ...

“如果能开设特殊通道，允许台湾家长带足治疗费用进来，专门用于孩子注射诺西那生钠，那可真就是这些台湾小朋友的福音了！”这是李女士和台湾众多SMA患儿家长共同的期盼。

                               
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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:08
“如果能开设特殊通道，允许台湾家长带足治疗费用进来，专门用于孩子注射诺西那生钠，那可真就是这些台湾 ...

眼下，东莞市妇幼保健院、东莞市儿童医院均在开展为患者注射诺西那生钠的治疗。去年至今，市妇幼保健院已经治疗儿童患者20余例，成人患者近10例；市儿童医院已经治疗儿童患者23例，注射近100针。

1月13日，小慧和小萱这一对14岁的双胞胎姐妹在市儿童医院同时注射了第6针诺西那生钠，医院儿童神经内科、麻醉科、呼吸科、影像科、康复科组成的MDT团队为注射全程保驾护航。

市妇幼保健院院长邓皓辉教授和市儿童医院院长钟柏茂教授表示，无论来自哪里，只要是SMA患儿，医院就一定会做好治疗工作，让更多台湾患儿感受祖国的温暖，“每一个小群体都不该被放弃！”

文/广州日报·新花城记者：汪万里、陈治家

广州日报·新花城编辑：杨洪权

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:01
让更多患者看到希望——大陆药品集采惠及台湾女童

金台资讯

“救命药”从70万一针降到3.3万 患罕见病的“小石头”如今咋样了？

2023-01-24 09:41 来源:央视新闻客户端

2021年底，医保目录药品谈判现场“灵魂砍价”“锱铢必较”的场景给无数人留下深刻印象。

                               
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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:15
“救命药”从70万一针降到3.3万 患罕见病的“小石头”如今咋样了？

2023-01-24 09:41 来源:央视新闻客 ...

全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA）的精准靶向药物——诺西那生钠注射液，就在那次的谈判品种中。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人，这是一种高致死率和高致残率的罕见病。

这场谈判，双方用了一个半小时时间，企业谈判代表进行了8次商量，医保方谈判代表郑重强调，“每一个小群体都不应该被放弃。”

近70万元一针最终被砍到约3.3万元的价格，意味着过去每年百余万元的治疗费用降低至几万元。确认“成交”的那一刻，几乎所有SMA患儿的家长都哭了。

家住山东济南的马恒祥正是一名SMA患儿的父亲。消息发布后，他激动得连续几天睡不着觉，“想抱着孩子号啕哭一场，我的石头有希望了”。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:15
全球首个治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA）的精准靶向药物——诺西那生钠注射液，就在那次的谈判品种中。据 ...

                               
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时隔一年多，马恒祥和儿子小石头近况如何？小石头康复得怎样？

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:15
时隔一年多，马恒祥和儿子小石头近况如何？小石头康复得怎样？

石头，“软软的”

马恒祥的儿子出生于2018年1月，刚满5周岁。当时取名“石头”，是因为马恒祥希望，儿子长大后能像大山一样顶天立地，也能像小石子一般随遇而安。

小石头出生后，和其他宝宝没有太大区别。直到8个月大时，家人发现他整个身子像面条一样软绵绵的，甚至坐都坐不住。“或许是名字有点硬，儿子竟慢慢变成了一个‘软软’的石头。”

                               
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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:16
石头，“软软的”马恒祥的儿子出生于2018年1月，刚满5周岁。当时取名“石头”，是因为马恒祥希望，儿子长 ...

“当时，石头的身体状况特别差。感冒、发烧、拉肚子，也不喝奶，不吃辅食。”马恒祥说，“你能体会到那种绝望吗？我甚至想到了最坏的情况……”

之后，家人带小石头跑遍了各大医院，能做的检查都做了一遍，最终确诊患有脊髓性肌萎缩症（SMA）。马恒祥回忆，“医生说这是一种罕见病，一般活不过2岁，主要表现是全身肌肉无力，病情恶化会导致身体系统异常，直至呼吸衰竭。”

“当时我爸嘴唇都发白了，我妈一下子坐在了地上。”得知这一消息，小石头的爷爷奶奶几近崩溃。马恒祥对那天记忆犹新，“济南下起了雨，天色灰暗，原本幸福的家从那一刻陷入了绝境”。

                               
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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:16
“当时，石头的身体状况特别差。感冒、发烧、拉肚子，也不喝奶，不吃辅食。”马恒祥说，“你能体会到那种 ...

希望，转瞬即逝

2019年初，诺西那生钠进入中国，通过鞘内注射给药，可改善患儿的运动功能，提高生存率。马恒祥说，注射这种药相当于按下一个暂停键，起到中止疾病恶化的作用。

然而，“救命药”一针高达69.97万元，每年费用平均110万元左右，无疑让马恒祥一家刚被点燃的希望瞬间熄灭。

                               
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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:16
希望，转瞬即逝2019年初，诺西那生钠进入中国，通过鞘内注射给药，可改善患儿的运动功能，提高生存率。马 ...

不用药，也不能放弃希望。马恒祥和妻子一边工作，一边在专业康复师的指导下给儿子做康复训练：从简单的按摩，到复杂的器具训练，一步步减缓肌肉萎缩的速度。“我对石头的要求中，训练大概是最严格的了。”

那段时间，马恒祥向单位提交了困难职工申请材料。同事得知情况后，犹豫着问他：不用药，是放弃给孩子治疗了吗？

马恒祥连忙解释道，自己和妻子每天都在给孩子做康复训练，还有针灸推拿，尝试过各种办法……但他心里清楚这件事有多残酷，在有药的情况下没钱支付，实际上就是放弃治疗。

“那是一种扎心的无力感。”从办公室出来，他蹲在楼道里，眼泪哗哗往下掉。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:16
不用药，也不能放弃希望。马恒祥和妻子一边工作，一边在专业康复师的指导下给儿子做康复训练：从简单的按 ...

                               
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所幸，经过持续不断的努力，小石头的情况逐渐改善。但是，没能给儿子用上药，始终是马恒祥心中无法愈合的伤口。“康复训练只是减缓石头肌肉萎缩的速度，让那一天晚点到来。”

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:17
所幸，经过持续不断的努力，小石头的情况逐渐改善。但是，没能给儿子用上药，始终是马恒祥心中无法愈合的 ...

所幸，经过持续不断的努力，小石头的情况逐渐改善。但是，没能给儿子用上药，始终是马恒祥心中无法愈合的伤口。“康复训练只是减缓石头肌肉萎缩的速度，让那一天晚点到来。”

                               
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所幸，经过持续不断的努力，小石头的情况逐渐改善。但是，没能给儿子用上药，始终是马恒祥心中无法愈合的 ...

未来，逐渐清晰

2021年初，“救命药”报价调整，外加企业慈善赠药，小石头获得了55万元注射6针的机会。

有人建议马恒祥通过众筹的方式解决每年55万元药费的问题，但他说每个人的生活都不容易，更愿意凭借自己的努力为儿子的病想办法。

马恒祥拿出夫妻俩工作以来的全部积蓄、父母的养老钱以及同事甚至网友的捐款，终于凑齐了55万元。“在交钱的那一刻，其实还是很愧疚的。今年我交上了55万元，明年怎么办？后年怎么办？”

未来怎么办？2021年11月的国家医保谈判，为许许多多和马恒祥一样的SMA患儿家庭给出了答案。

经过八轮砍价，“天价救命药”降至3.3万元左右。国家医保局2021年12月3日发布：全球首个用于治疗SMA的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:17
未来，逐渐清晰2021年初，“救命药”报价调整，外加企业慈善赠药，小石头获得了55万元注射6针的机会。有 ...

                               
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△谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮反复同企业代表商讨价格。

消息一出，马恒祥所在的SMA病友群顿时“炸锅了”，消息不停地闪烁。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:18
△谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮反复同企业代表商讨价格。消息一出，马恒祥所在的SMA病友群顿时“ ...

马恒祥说：“群里的患儿家长都哭了。有人说孩子有救了，有人说自己一个大男人躲角落里哭得稀里哗啦……群里的每个家长都在释放着憋闷在胸口的情绪。”

                               
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“药不仅降了价，还能纳入医保报销范围。现在一年打针的费用大约四五万元，周一到周五需要去医院做康复。”目前，小石头已经打了9针。

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毋问我从哪里来 发表于 2023-1-25 13:18
马恒祥说：“群里的患儿家长都哭了。有人说孩子有救了，有人说自己一个大男人躲角落里哭得稀里哗啦……群 ...

打针的效果是明显的——小石头的核心力量逐渐增强，马恒祥说，“去年8月，石头可以自己爬了；前段时间，石头可以穿着矫正鞋自己站几秒钟了；最近，石头第一次自主地把脚放到地上撑着，大半个身子坐在沙发上，能坚持这样‘站’2分钟以上。”

                               
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马恒祥在短视频平台开通账号，一边记录儿子与病魔搏斗的日常，一边向网友普及SMA，让更多人了解这种罕见病的成因、诊断、治疗和预防。